省婦兒中心樂城分院積極探索兒童腫瘤新藥治療

2020年統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，中國兒童腫瘤發(fā)病率每百萬人約120例，每年新增約4萬例。這占全球兒童腫瘤病例總數(shù)的13%。盡管我國兒童腫瘤患者的藥品供應(yīng)和醫(yī)保覆蓋得到了基本保障，但新型抗癌藥物研發(fā)快速，許多在國際上取得顯著臨床效果并已獲批兒童適應(yīng)癥的新型抗癌藥物尚未在中國注冊并投入臨床應(yīng)用。

為解決這一問題，《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進口藥品醫(yī)療器械管理規(guī)定》允許先行區(qū)內(nèi)的醫(yī)療機構(gòu)根據(jù)臨床急需申請使用境外已獲批準上市但尚未在中國獲得注冊批準、并且國內(nèi)已有藥品無法替代的藥品（不包括疫苗）。

海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心（以下簡稱“省婦兒中心”）作為進駐博鰲樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)的第一家婦女兒童?？乒⑨t(yī)院，依托“先試先行”政策積極開展兒童腫瘤特許藥械使用，助力中國兒童患者獲得及時有效治療，為他們帶來新希望。

一、已完成3個兒童腫瘤創(chuàng)新藥的國內(nèi)首例治療

省婦兒中心國際合作部暨省婦兒中心樂城分院于2020年9月正式掛牌

省婦兒中心擁有全省第一的兒童重癥醫(yī)學(xué)科臨床綜合救治能力，在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院學(xué)科團隊的指導(dǎo)下，在兒童罕見病等領(lǐng)域開展創(chuàng)新藥物、技術(shù)、醫(yī)療器械等的先行先試，確?；純褐委熯^程安全有效。

省婦兒中心樂城分院多學(xué)科專項醫(yī)療團隊專家團隊

項目一：迪妥昔單抗β注射液治療高危及復(fù)發(fā)難治性神經(jīng)母細胞瘤（國內(nèi)首例用藥）

瓊滬多學(xué)科醫(yī)療團隊查房

2020年7月，上海新華醫(yī)院確認了一名7歲上?；純盒枰_妥昔單抗β注射液（GD2單抗）治療后，聯(lián)系省婦兒中心迅速啟動新藥使用申報程序，兩院共同成立了多學(xué)科團隊，包括兒童血液腫瘤科、藥劑科、麻醉科、神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科、兒童重癥醫(yī)學(xué)科等，以開展“達妥昔單抗β注射液（GD2單抗）治療高危及復(fù)發(fā)難治性神經(jīng)母細胞瘤”項目。

醫(yī)療團隊于2020年11月成功完成國內(nèi)首位使用該藥的神經(jīng)母細胞瘤患兒的第一療程。省婦兒中心繼而與上海復(fù)旦大學(xué)兒科醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院和山東省腫瘤醫(yī)院開展治療合作。在2021-2022兩年中，省婦兒中心樂城分院已成功完成36例患者的迪妥昔單抗β注射液治療。

項目二：那西妥單抗治療高危及復(fù)發(fā)難治性神經(jīng)母細胞瘤（國內(nèi)首例用藥）

多學(xué)科專家在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院會診

2021年8月，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭，與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心聯(lián)手，在省婦兒中心樂城分院完成了那昔妥單抗免疫治療的國內(nèi)首例用藥，患兒兩年來情況穩(wěn)定，如今已經(jīng)上了幼兒園，和普通孩子一樣快樂成長。

省婦兒中心樂城分院繼而與北京兒童醫(yī)院開展治療合作。在2021-2022兩年中，省婦兒中心樂城分院已成功完成52例患者的那昔妥單抗免疫治療。

項目三：中國內(nèi)地首例完成司美替尼治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤

省婦兒中心龐啟明主任帶著團隊查房

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院確認了一名5歲患兒需要國際創(chuàng)新藥物司美替尼治療后，聯(lián)系省婦兒中心迅速啟動新藥使用申報程序。北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心蘇雁主任團隊和省婦兒中心神經(jīng)科學(xué)部龐啟明主任團隊共同組成專家診療組，經(jīng)過多次線上交流論證和技術(shù)培訓(xùn)后，成功啟動司美替尼治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤項目?；颊哂?022年9月成功前往省婦兒中心樂城分院接受治療，這在中國內(nèi)地屬于首例。

二、得益于樂城加速審批政策，申請流程簡單

省婦兒中心兒童腫瘤創(chuàng)新藥引進項目申報流程

位于海南省外的醫(yī)生或患者確定有特定創(chuàng)新藥治療需求后（即使只有1位患者），請主治醫(yī)生團隊盡快聯(lián)系省婦兒中心樂城分院醫(yī)聯(lián)體辦公室。我們將迅速啟動新藥使用申報程序，一般計劃在2-4個月內(nèi)完成申請準備和獲得審批，支持患者盡快前往省婦兒中心樂城分院接受治療。

特別提示：截止到2023年5月 ,樂城先行區(qū)已批準的兒童癌癥臨床急需進口藥品共5種：塞普替尼膠囊、他澤司他、那西妥單抗、達妥昔單抗β注射液和司美替尼。以上藥品均已通過樂城先行區(qū)的首次使用獲批。如有治療需求，請聯(lián)系海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院進行藥品的非首次申報，該流程更加簡潔。

三、省婦兒中心樂城分院兒童腫瘤創(chuàng)新藥引進項目成功案例分享

瓊滬專家聯(lián)手，國內(nèi)首位使用GD2單抗靶向藥治療的神經(jīng)母細胞瘤患兒順利完成第一療程|7歲上海患兒在博鰲樂城迎來新希望

國內(nèi)首個接受那西妥單抗治療神經(jīng)母細胞瘤的患兒兩年來情況穩(wěn)定 | 為那西妥單抗治療提供創(chuàng)新的樣板

【為民辦實事】中國內(nèi)地首例！省婦兒中心樂城分院使用Selumetinib治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病

聯(lián)系方式：

省婦兒中心醫(yī)聯(lián)體辦公室王仁媛主任：36689323