省婦兒中心順利啟動(dòng)一項(xiàng)國(guó)際多中心III期臨床藥物試驗(yàn)

6月26日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心（以下簡(jiǎn)稱“省婦兒中心”）順利啟動(dòng)一項(xiàng)在結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)相關(guān)癲癇兒童和成人患者中評(píng)價(jià)ganaxolone(GNX)添加治療的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、III期臨床試驗(yàn)。

TSC是一種多系統(tǒng)受累的胚胎皮質(zhì)發(fā)育不良疾病，是癲癇最常見(jiàn)的遺傳原因之一。難治性癲癇需綜合性治療，尤其是遺傳病或罕見(jiàn)病導(dǎo)致的難治性癲癇，治療效果較差。GNX治療可能會(huì)通過(guò)加強(qiáng)GABAA介導(dǎo)的信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)，改善TSC患者的癲癇發(fā)作。

省婦兒中心作為有著豐富臨床救治經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，繼續(xù)秉承“一切為了孩子”的初衷，以保障受試者權(quán)益為宗旨，承接一項(xiàng)在TSC相關(guān)癲癇兒童和成人患者中評(píng)價(jià)GNX添加治療的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、III期臨床試驗(yàn)。

省婦兒中心神經(jīng)科學(xué)部學(xué)科帶頭人顧碩教授（PI主要研究者）、神經(jīng)科學(xué)部主任龐啟明教授、中心藥學(xué)部鄒俊主任、兄弟科室負(fù)責(zé)人、項(xiàng)目主要研究者以及申辦方代表等出席啟動(dòng)會(huì)儀式，會(huì)議由神經(jīng)科學(xué)部主任龐啟明教授主持。

龐啟明教授介紹了本次臨床試驗(yàn)的研究背景，她表示非常榮幸加盟本次全球性的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，特別感謝申辦方的支持以及對(duì)省婦兒中心的認(rèn)可，感謝中心領(lǐng)導(dǎo)班子對(duì)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的重視與支持。

據(jù)了解，這個(gè)國(guó)際性的多中心臨床藥物試驗(yàn)項(xiàng)目，全國(guó)僅有10家中心具備參與資格，省婦兒中心是作為全國(guó)第4家中心正式啟動(dòng)。

臨床試驗(yàn)項(xiàng)目臨床監(jiān)查員（CRA）黃小清老師從研究概述和計(jì)劃、研究方案培訓(xùn)和討論、研究流程和供應(yīng)商介紹、安全性事件報(bào)告培訓(xùn)、項(xiàng)目質(zhì)量管理和監(jiān)查計(jì)劃、藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(GCP)等方面進(jìn)行詳細(xì)的培訓(xùn)。培訓(xùn)后,大家展開了熱烈的討論，黃小清老師耐心解答與會(huì)研究者的問(wèn)題。

中心藥學(xué)部鄒俊主任強(qiáng)調(diào)，省婦兒中心作為國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，一直以來(lái)高度重視藥物臨床試驗(yàn)工作，并充分利用海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療先行區(qū)的特許政策，不斷加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)建設(shè)，全面促進(jìn)學(xué)科建設(shè)和臨床研究工作的開展，為相關(guān)學(xué)術(shù)領(lǐng)域搭建了溝通交流的橋梁。希望大家以本項(xiàng)目為契機(jī)，詳細(xì)記錄每項(xiàng)數(shù)據(jù)，確保數(shù)據(jù)的真實(shí)性和可靠性，培養(yǎng)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目蒲幸庾R(shí)，樹立科學(xué)、規(guī)范理念并應(yīng)用于臨床研究工作。同時(shí)一定要保障受試者的合法權(quán)益，把受試者安全放在首位。

顧碩教授做總結(jié)發(fā)言，他指出，參加GCP項(xiàng)目對(duì)提高醫(yī)療體系規(guī)范化建設(shè)，提升科研教學(xué)實(shí)力具有促進(jìn)作用。TSC-3001中國(guó)研究者海南中心啟動(dòng)會(huì)的召開，標(biāo)志著我們臨床試驗(yàn)工作再度開啟階段性的全新篇章。下一步，我們將繼續(xù)充分發(fā)揮豐富的醫(yī)療救治經(jīng)驗(yàn)，依托醫(yī)院優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源，保障項(xiàng)目的順利實(shí)施。

結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）患者的福音來(lái)啦！本次臨床藥物試驗(yàn)是國(guó)際多中心合作，目前正式啟動(dòng)，面向全國(guó)招募TSC相關(guān)癲癇患者，海南省及其周邊省市的TSC相關(guān)癲癇患者都可以來(lái)我們基地治療。患者招募時(shí)間為6月-9月，需要的患者可以向我們咨詢。