【為民辦實(shí)事】中國(guó)內(nèi)地首例！省婦兒中心樂(lè)城分院使用Selumetinib治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病

2022年9月12日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心（以下簡(jiǎn)稱“省婦兒中心”）樂(lè)城分院接診了一名來(lái)自山東的5歲小姑娘小齊（化名）。小齊一年前在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院診斷為“Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病、叢狀神經(jīng)纖維瘤”。家長(zhǎng)一直在尋求國(guó)際創(chuàng)新藥物Koselugo（Selumetinib）（司美替尼），希望能在中國(guó)接受此藥物治療。近日，小齊終于迎來(lái)了在省婦兒中心樂(lè)城分院、博鰲未來(lái)醫(yī)院接受Koselugo（Selumetinib）治療的好時(shí)機(jī)，這在中國(guó)內(nèi)地屬于首例。

據(jù)了解，小齊的父母于2021年7月無(wú)意中發(fā)現(xiàn)小齊頸部有個(gè)包塊，右側(cè)更明顯，并且走路易跌倒、間斷跛行、脊柱側(cè)彎，全身皮膚還有多處、大片的牛奶咖啡斑。小齊奔波于山東各大醫(yī)院，考慮“神經(jīng)纖維瘤病”。因?yàn)椴∽兎秶?，且壓迫右?cè)頸內(nèi)靜脈及頸總動(dòng)脈等，醫(yī)生建議手術(shù)，但手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)極高，小齊的父母最終沒(méi)有選擇手術(shù)治療。

眼看一天天過(guò)去，小齊雖受疾病所累，但活潑可愛(ài)，乖巧聽(tīng)話，這讓小齊的父母很是心疼，也堅(jiān)定了父母為小齊繼續(xù)尋醫(yī)找藥的決心。

于是，父母帶著孩子前往首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院，經(jīng)過(guò)詳細(xì)的病史詢問(wèn)、體格檢查及有關(guān)檢查，確診為“1型神經(jīng)纖維瘤病、叢狀神經(jīng)纖維瘤”。這次就醫(yī)，也讓小齊的父母看到了救治孩子的希望——?jiǎng)?chuàng)新藥物Koselugo（Selumetinib）。

在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心蘇雁主任團(tuán)隊(duì)和省婦兒中心神經(jīng)科學(xué)部龐啟明主任團(tuán)隊(duì)的共同努力下，經(jīng)過(guò)多次線上交流論證和技術(shù)培訓(xùn)，盡快聯(lián)合啟動(dòng)Koselugo（Selumetinib）的引進(jìn)項(xiàng)目。

本著以患者為先的初心，海南省相關(guān)監(jiān)管部門很快審批了該項(xiàng)目，項(xiàng)目落地醫(yī)療機(jī)構(gòu)選擇在博鰲樂(lè)城的博鰲未來(lái)醫(yī)院。

緊接著，省婦兒中心神經(jīng)科學(xué)部李幫濤醫(yī)師主動(dòng)聯(lián)系到小齊的父親，詳細(xì)介紹Koselugo（Selumetinib）的引進(jìn)項(xiàng)目，父親聽(tīng)到孩子的救命藥引進(jìn)了，格外激動(dòng)，向李醫(yī)師訴說(shuō)自己的故事。

父親感慨道：“我是81年出生的農(nóng)村人，同齡人的孩子基本都是讀高中和大學(xué)了。我們結(jié)婚十年沒(méi)有孩子，到處吃藥、做檢查，婚后十年幾乎傾家蕩產(chǎn)的時(shí)候才有了第一個(gè)女兒，后來(lái)又有了老二、老三。三個(gè)女兒，我感覺(jué)到了幸福，也感覺(jué)到了壓力。不過(guò)再苦再累，我跟孩子的媽媽，兩個(gè)工人也能把孩子養(yǎng)大、培養(yǎng)好。當(dāng)檢查出老二有這么嚴(yán)重的病時(shí)，我都想過(guò)去死，差一點(diǎn)挺不過(guò)來(lái)，真的很慶幸遇到您們這些恩人，讓我看到了希望?！?/span>

李幫濤醫(yī)師鼓勵(lì)父親：“家庭第一，孩子們、你的愛(ài)人都需要你，你是家中的頂梁柱，給孩子們做榜樣，給她們帶去希望?，F(xiàn)在，孩子的救命藥已經(jīng)可以用了， 一起加油，為孩子加油！”

2022年9月12日，小齊在媽媽的陪同下來(lái)到省婦兒中心樂(lè)城分院、博鰲未來(lái)醫(yī)院，在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心蘇雁主任團(tuán)隊(duì)的全程指導(dǎo)下，龐啟明主任團(tuán)隊(duì)為小齊制定個(gè)體化的Koselugo（Selumetinib）治療方案。

為了緩解小齊父母的焦慮，神經(jīng)科學(xué)部龐啟明主任和吳小妹護(hù)理骨干專程從?？趤?lái)到樂(lè)城分院，連線省婦兒中心醫(yī)務(wù)科王倫老師、遠(yuǎn)在山東的小齊父親，詳細(xì)介紹Koselugo（Selumetinib）藥物特性、治療期限、醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)、處理措施、獲益和風(fēng)險(xiǎn)等，并耐心解答小齊父母的心中困惑。

看到大家為小齊付出的努力，醫(yī)護(hù)人員預(yù)祝小齊治療順利，視頻中的父親雙手合十表示感謝，一旁的小齊母親感動(dòng)得眼眶濕潤(rùn)。