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高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒福音!創(chuàng)新免疫治療藥物那昔妥單抗在博鰲樂城完成首例患者用藥

發(fā)布日期:2021-08-17 15:35      作者:      點(diǎn)擊:3807


創(chuàng)新免疫治療藥物

完成首例患者用藥

高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒

擺脫病痛


    日前,由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭,與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心聯(lián)手,在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院完成那妥單抗免疫治療的國(guó)內(nèi)首例用藥。1名2歲的患兒成為我國(guó)首例使用人源化抗GD2單抗治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患者。作為國(guó)內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療領(lǐng)域一款備受期待的免疫治療創(chuàng)新藥物,那昔妥單抗為我國(guó)復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來了新選擇。


    神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種交感神經(jīng)系統(tǒng)的惡性腫瘤,是兒童最常見和最致命的顱外腫瘤,占兒童惡性腫瘤的 8%—10%;確診時(shí)的中位年齡為 17~18 個(gè)月,半數(shù)患者確診時(shí)已發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移。高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的預(yù)后較差、復(fù)發(fā)率高,長(zhǎng)期生存率不足 50%。目前除了手術(shù)、放療外,用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的藥物包括化療藥物和免疫治療藥物兩種,治療方案有限。


    此前一段時(shí)間,由于DANYELZA? (那昔妥單抗, hu3f8)尚未在國(guó)內(nèi)上市,在傳統(tǒng)治療走投無路的情況下,渴望獲得靶向免疫治療的患兒家庭不得已遠(yuǎn)涉重洋,到海外接受這抗GD2藥物的治療。然而海外就醫(yī)讓整個(gè)家庭背負(fù)了巨大的壓力,治療費(fèi)用本就高昂,家屬的陪護(hù)成本也高,再疊加語(yǔ)言不通、環(huán)境陌生等不利因素,帶來了許多說不出的艱難。


    如今,全球首款人源化抗GD2抗體DANYELZA?(那昔妥單抗,hu3f8),率先在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院成功使用,更快更早地惠及國(guó)內(nèi)患者,使廣大患兒家庭免于海外求醫(yī)之苦,縮減治療成本的同時(shí),醫(yī)患交流也更順暢,使治療的過程更安心。


    接受此次那昔妥單抗治療的患兒父親佟先生(化名)介紹,2019年底,孩子5個(gè)月大時(shí)發(fā)現(xiàn)了腹部硬塊和雙眼大小不對(duì)稱等癥狀,確診為神經(jīng)母細(xì)胞瘤4期高危型,已伴有肝轉(zhuǎn)移和眼眶骨轉(zhuǎn)移,治療難度很大?!昂⒆酉群蠼邮芰嘶?、手術(shù)和放療等常規(guī)治療,挺遭罪的。盡管目前孩子的情況比較穩(wěn)定,但是醫(yī)生也和我們溝通過,復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)很大?!辟∠壬f道。從病友交流群中,佟先生了解到國(guó)外神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療新趨勢(shì),并有幸成功申請(qǐng)到了此次在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院接受國(guó)內(nèi)還未上市的免疫治療創(chuàng)新藥那妥昔單抗的首針治療,重燃了一家人的治療信心。佟先生表示,也希望通過博鰲樂城的臨床經(jīng)驗(yàn),盡早將兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫治療創(chuàng)新藥物引進(jìn)國(guó)內(nèi)并納入醫(yī)保,讓更多患兒家庭受益。


專業(yè)人員正在配置那昔妥單抗溶液


    復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然教授表示,作為該治療領(lǐng)域全球首款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物,那昔妥單抗一項(xiàng)中國(guó)人群占比50%的國(guó)際多中心臨床研究(包含22例患者)的試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示:在接受那昔妥單抗聯(lián)合粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)治療的復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中,68%(15/22)的患者對(duì)治療表現(xiàn)為完全或部分緩解(客觀緩解率,ORR):其中,59%(13/22)的患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解;9%(2/22)的患者腫瘤縮小了50%以上。其創(chuàng)新之處在于,靶向結(jié)合腫瘤細(xì)胞表達(dá)的神經(jīng)節(jié)苷脂 GD2,引起抗體介導(dǎo)的細(xì)胞毒性反應(yīng)并激活補(bǔ)體系統(tǒng)從而殺傷腫瘤。2020年11月國(guó)外批準(zhǔn)上市以來臨床療效顯著,拯救了部分治療無望的高危復(fù)發(fā)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。但是那昔妥單抗在用藥過程中有較大的特殊性,會(huì)導(dǎo)致較常見的過敏反應(yīng)、劇烈疼痛、休克等,需要多學(xué)科團(tuán)隊(duì)密切合作支撐患兒安全。


    此次治療的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人,復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液科學(xué)科帶頭人翟曉文教授表示,除了手術(shù)、化療、放療、干細(xì)胞移植等治療手段外,國(guó)內(nèi)用于治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的方法和藥物有限,患兒仍有很高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn),遠(yuǎn)期的治療效果和生存不盡如人意。隨著免疫治療藥物在國(guó)際上的應(yīng)用,我們看到這類患兒的遠(yuǎn)期生存率確實(shí)有了實(shí)質(zhì)性的改善。此例患兒是國(guó)內(nèi)首例使用那昔妥單抗治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒,為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的治療帶來新的希望。通過復(fù)旦兒科醫(yī)院與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的線上線下合作,精準(zhǔn)指導(dǎo)現(xiàn)場(chǎng)用藥,終于成功完成首療程的三次輸注,患兒反應(yīng)可控,藥物耐受性好。血液腫瘤團(tuán)隊(duì)、ICU團(tuán)隊(duì)、麻醉科團(tuán)隊(duì)、護(hù)理團(tuán)隊(duì)、藥學(xué)團(tuán)隊(duì)組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)全力合作,徹底保證了患兒順利安全輸注,為此藥在中國(guó)患兒中的推廣應(yīng)用,提供了一個(gè)創(chuàng)新的樣板。


復(fù)旦兒科醫(yī)院專家團(tuán)隊(duì)線上指導(dǎo)患兒治療


多學(xué)科專家在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院會(huì)診


醫(yī)生與護(hù)士正細(xì)心照料患兒


    海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心院長(zhǎng)樊利春介紹,自2020年9月海南省婦兒中心在博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)設(shè)立國(guó)際合作部暨樂城分院以來,依托博鰲樂城的先行先試政策,已在婦女兒童醫(yī)學(xué)、罕見病等領(lǐng)域開展特許藥械使用及真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究等創(chuàng)新工作。


海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心派出多學(xué)科團(tuán)隊(duì)護(hù)航患兒治療


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