11月8日，在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院內(nèi)，醫(yī)護人員正在給3歲的小成（化名）進行治療。
小成來自廣西。去年，小成被診斷患上了神經(jīng)母細胞瘤。此后，他先后經(jīng)歷了多次化療，并接受了兩次自體干細胞移植治療。但治療效果并不理想。
通過多方打聽，小成的家人了解到海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院已經(jīng)成功完成了多例神經(jīng)母細胞瘤患兒的GD2治療，這讓小成一家人看到了希望。今年9月，小成來到博鰲樂城，入住了海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院，開始GD2第一療程的治療。
小成只是眾多在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院獲得新藥治療機會的患兒之一。通過一年多的運行，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院在兒童新藥治療方面進行了卓有成效的探索，為眾多患兒帶來了新的希望。
截至2021年11月8日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院完成了119人次的新藥治療。這其中包括了GD2 1418、GD2 3F8和粘多糖6型-Galsulfase的治療。
借助“國九條”優(yōu)惠政策
讓更多患兒用上創(chuàng)新藥品
2020年9月13日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心國際合作部暨樂城分院正式揭牌成立。這是入駐樂城先行區(qū)的第一家省級公立?？漆t(yī)院。
2020年9月13日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心國際合作部暨樂城分院正式揭牌成立
2020年6月16日公布實施的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》規(guī)定，支持將公立醫(yī)院品牌、商標、專利、技術(shù)、服務(wù)、管理等以特許經(jīng)營的形式提供給先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)使用，鼓勵公立醫(yī)院入駐先行區(qū)。海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心作為博鰲樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)引進的第一家婦女兒童?？乒⑨t(yī)院，依托博鰲樂城先行區(qū)的“先試先行”政策，在婦女兒童醫(yī)學(xué)、罕見病等領(lǐng)域開展特許藥械使用及真實世界數(shù)據(jù)研究等創(chuàng)新工作，吸引更多婦兒相關(guān)的國際領(lǐng)先技術(shù)、創(chuàng)新藥品、醫(yī)療器械廠商進駐，建立特色診療科室，助力海南乃至全國婦兒醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)的高水平發(fā)展。
海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院主要承擔(dān)三個重要功能：一是作為公立婦女兒童?？漆t(yī)院入駐，為園區(qū)提供婦女兒童專科醫(yī)療服務(wù)；二是在婦女兒童醫(yī)療、兒童罕見病等領(lǐng)域開展創(chuàng)新藥物、技術(shù)、醫(yī)療器械等的先行先試；三是開展婦女兒童醫(yī)療、兒童罕見病等領(lǐng)域特許藥械臨床應(yīng)用和真實世界數(shù)據(jù)研究，針對國外已上市國內(nèi)未上市創(chuàng)新藥物、技術(shù)、醫(yī)療器械在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心國際合作部的使用，開展臨床研究工作，積累臨床數(shù)據(jù)，加快國內(nèi)注冊申報工作。
據(jù)悉，目前世界上的罕見病有七八千種，70%—80%是由遺傳所致，其中有70%-80%的患者是在兒童期發(fā)病，大多數(shù)罕見病會致死致殘。我國罕見病患者超過2000萬人，每年新出生的罕見病患兒超過20萬,因此兒童時期是罕見病治療的關(guān)鍵期。海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院借助“雙國九條”優(yōu)惠政策，力爭在藥品、器械、技術(shù)臨床應(yīng)用方面實現(xiàn)與國外“三同步”，讓更多患者在樂城能夠用上國外已上市的創(chuàng)新藥品，著力解決兒童罕見病用藥難的問題。
多學(xué)科專項醫(yī)療團隊
確?；純褐委熯^程安全有效
2020年11月，患有神經(jīng)母細胞瘤的上?；純盒》沧∵M了海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院，開始接受新藥治療。她是第一個入住省婦兒中心樂城分院的患兒，也是全國首例使用GD2單抗靶向藥——新藥迪妥昔單抗治療高危型神經(jīng)母細胞瘤的患兒。
在6個月的治療過程中，上海新華醫(yī)院兒科血液腫瘤科袁曉軍主任帶領(lǐng)的團隊和海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心醫(yī)護團隊共同努力，全程護航小凡的治療。
經(jīng)過5個療程的治療，小凡的病情得到了很好的控制，并于2021年4月14日順利出院。
此后，省婦兒中心樂城分院陸續(xù)開展其他新藥的治療，越來越多的患兒在此獲得有效治療。
2021年8月，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭，與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心聯(lián)手，在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院完成了那昔妥單抗免疫治療的國內(nèi)首例用藥。1名2歲的患兒成為我國首例使用人源化抗GD2單抗治療神經(jīng)母細胞瘤的患者。作為國內(nèi)神經(jīng)母細胞瘤治療領(lǐng)域一款備受期待的免疫治療創(chuàng)新藥物，那昔妥單抗為我國復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細胞瘤患者帶來了新選擇。
復(fù)旦兒科醫(yī)院專家團隊線上指導(dǎo)患兒治療
接受此次那昔妥單抗治療的患兒父親佟先生（化名）介紹，2019年底，孩子5個月大時發(fā)現(xiàn)了腹部硬塊和雙眼大小不對稱等癥狀，確診為神經(jīng)母細胞瘤4期高危型，已伴有肝轉(zhuǎn)移和眼眶骨轉(zhuǎn)移，治療難度很大?！昂⒆酉群蠼邮芰嘶煛⑹中g(shù)和放療等常規(guī)治療，挺遭罪的。盡管目前孩子的情況比較穩(wěn)定，但是醫(yī)生也和我們溝通過，復(fù)發(fā)的風(fēng)險很大?！辟∠壬f道。從病友交流群中，佟先生了解到國外神經(jīng)母細胞瘤免疫治療新趨勢，并有幸成功申請到了此次在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院接受國內(nèi)還未上市的免疫治療創(chuàng)新藥那妥昔單抗的首針治療，重燃了一家人的治療信心。
此次治療的項目負責(zé)人，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長、血液科學(xué)科帶頭人翟曉文教授表示，在此次治療中，復(fù)旦兒科醫(yī)院與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科團隊的線上線下合作，精準指導(dǎo)現(xiàn)場用藥，血液腫瘤團隊、ICU團隊、麻醉科團隊、護理團隊、藥學(xué)團隊組成的多學(xué)科團隊全力合作，徹底保證了患兒順利安全輸注，為此藥在中國患兒中的推廣應(yīng)用，提供了一個創(chuàng)新的樣板。
2021年9月，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心兒童遺傳代謝內(nèi)分泌科專家黃曉燕主任帶領(lǐng)的團隊，也順利完成了內(nèi)地首例那加硫酶注射劑治療粘多糖6型-Galsulfase的新項目，來自山西的7歲黏多糖貯積癥VI型患兒在省婦兒中心樂城分院成功接受了國際創(chuàng)新藥物NAGLAZYME?的注射治療。
一年多來，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院完成了119人次的新藥治療。目前，樂城分院已經(jīng)順利開展了3種項目的治療，其中包括GD2單抗靶向藥——迪妥昔單抗注射液治療高危型神經(jīng)母細胞瘤項目、GD2單抗靶向藥——那昔妥單抗注射液治療高危神經(jīng)母細胞瘤項目、那加硫酶注射劑治療粘多糖6型-Galsulfase項目。每一次的治療，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心都成立了多學(xué)科的專項醫(yī)療團隊密切守護，確?；純旱闹委熯^程安全有效。
海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心黨委負責(zé)人、院長樊利春表示，作為海南省內(nèi)的公立醫(yī)院，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心要抓住博鰲樂城先行先試的政策機會，真正把政策用好，為患者提供更多的治療手段。同時，省婦兒中心也將繼續(xù)積極搭建交流平臺，借助博鰲政策優(yōu)勢，促進全國醫(yī)生間交流，共同為更多患者提供治療機會。